基因疗法
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LEAPER技术在体内基因疗法开发方面具有独特优势
RNA编辑，无需引入外源蛋白，递送负担轻
在神经肌肉病、中枢神经系统、肝脏、眼科等遗传和非遗传疾病等多种疾病中具备应用潜力
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项目针对杜氏肌营养不良（DMD）
一种通过X连锁隐性遗传的遗传性疾病。
在活产男婴中的发病率约为1/5000至1/3500，在各个国家地区和人种间无明显差异。
大多数患者在10多岁时需要坐轮椅，通常青少年时期会因心力衰竭、呼吸衰竭、呼吸道感染而导致死亡。
