EN /

辑生命之密码解世间之顽疾

> 疗法开发> LEAPER: 基因疗法

基因疗法

  • LEAPER技术在体内基因疗法开发方面独具优势


    RNA编辑,无需引入外源蛋白,递送负担轻

    在神经肌肉病、中枢神经系统、肝脏、眼科等遗传和非遗传疾病等多种疾病中具备应用潜力



  • 领先项目针对杜氏肌营养不良(DMD)

    一种通过X连锁隐性遗传的致命的遗传性疾病。


    在活产男婴中的发病率约为1/5000至1/3500,在各个国家地区和人种间无明显差异。


    大多数患者在10多岁时需要坐轮椅,通常青少年时期会因心力衰竭、呼吸衰竭、呼吸道感染而导致死亡。

  • 潜在优势

    大幅降低注射频率,具备一次性治愈潜力。


    提供改进版本的dystrophin(一种蛋白质),有望获得更佳疗效。

wechat_cover

博雅辑因官方微信

博雅辑因招聘