博雅辑因将报告其针对黏多糖贮积症I型患者中症状最严重亚型的RNA单碱基编辑疗法数据

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2020年4月29日——博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。公司将于北京时间5月12日22时15分在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型中症状最严重亚型）的项目数据。

(图片来源：https://annualmeeting.asgct.org/am20/)

 黏多糖贮积症I型是一种罕见的、可致命的溶酶体贮积病，该疾病能导致患者全身多器官和组织受累。黏多糖贮积症I型患者的IDUA基因突变，引起α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏，从而导致代谢废物在细胞中累积并日益造成损伤。目前，尚没有能够治愈黏多糖贮积症I型的疗法，当前的主要治疗方案为骨髓移植和酶替代疗法。

超过40%的Hurler综合征患者是由IDUA基因中W402X突变（c1205 G ->A位点突变）导致。博雅辑因针对此类患者的治疗项目基于名为“LEAPER^TM”的新型RNA 单碱基编辑技术设计，其中“LEAPER^TM”是指利用内源性ADAR（Adenosine Deaminase Acting on RNA，RNA腺苷脱氨酶）对RNA进行程序化编辑。多种设计的寡核苷酸，即arRNA （ADAR-recruiting RNA, 招募ADAR的RNA），可以对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换，从而生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质。数据显示，该技术在来自黏多糖贮积症I型患者的原代细胞中实现了显著、长效的IDUA酶活性。

 “在现有治疗方案下，Hurler综合征患者的治疗需求尚未得到满足，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“临床前数据显示了我们项目取得的可喜进展，博雅辑因将继续推进该项目，以期为患者开发出新的治疗方案。”

LEAPER^TM技术由北京大学魏文胜教授实验室开发，魏文胜教授也是博雅辑因的创始人。他表示：“LEAPER^TM是一项稳健、精准、高效的编辑技术，在多种递送平台拥有广泛的用途。针对一些特定疾病，LEAPER^TM技术能够被开发为具有独特优势的体内基因编辑疗法。我们将继续针对未被满足的患者需求推进该项技术的转化。”

口头报告详细信息：

题目：新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的疗法

日期： 2020年5月12日 星期二22时15分（北京时间）

会议名称：遗传疾病寡核苷酸疗法

关于博雅辑因

博雅辑因 （EdiGene, Inc.）是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于新药研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。