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辑生命之密码解世间之顽疾

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博雅辑因与威斯康星大学麦迪逊分校达成研究合作,推进体内RNA编辑疗法开发

发布时间:21-11-09 21:00 来源: EdiGene 点击量:2898


中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2021年11月9日,博雅辑因宣布其美国研发中心与威斯康星大学麦迪逊分校达成研究合作,以助力博雅辑因将其拥有自主知识产权的RNA编辑技术LEAPER™开发并转化为体内基因编辑疗法。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化、处于临床阶段的全球性生物医药企业,致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。


根据协议,博雅辑因美国研发中心将与威斯康星大学麦迪逊分校的David Gamm实验室合作,评估基于LEAPER™技术的RNA碱基编辑候选疗法针对特定遗传疾病的药理特性。


“博雅辑因美国研发中心已经聚集了一批优秀的科学家,我们内部深厚的科研能力和不断拓展的外部资源与合作,将共同支持公司产品管线的发展,”博雅辑因美国研发中心负责人张波博士表示,“Gamm博士拥有丰富的研究经验和深刻的专业见解,是我们理想的合作伙伴。”


“我们将利用自身的前沿技术和先进的研发经验,支持将LEAPER™技术转化为变革性疗法,给当前治疗选择有限甚至尚无治疗手段的遗传疾病患者带来希望。”威斯康星大学麦迪逊分校眼科和视觉科学教授、麦克弗森眼科研究所所长、本次项目主要研究者David Gamm教授表示。


LEAPER™(Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA)是指利用特殊设计的arRNA(ADAR-recruiting RNA)招募内源ADAR蛋白(Adenosine Deaminase Acting on RNA),将特定的腺苷转化为肌苷,实现对RNA的精准编辑。LEAPER™是一项精准、高效,特别适用于体内疗法且具有广泛适用性的RNA编辑技术。LEAPER™技术由北京大学魏文胜教授实验室开发,魏文胜教授也是博雅辑因的科学创始人。


“今年,博雅辑因启动了针对其体外基因编辑疗法研究产品ET-01的多中心临床试验并完成首例患者入组。此次与威斯康星大学麦迪逊分校的合作将深化公司在体内基因编辑和RNA编辑领域的发展,”博雅辑因首席执行官魏东博士表示,“随着美国研发中心的日益壮大和更多国内外合作的达成,我们将加速自主知识知识产权的基因编辑技术转化,使创新疗法早日惠及中国乃至全球患者。”


关于David Gamm实验室


David Gamm实验室于2003年在威斯康星大学麦迪逊分校成立,致力于推进人类多能干细胞(hPSCs)在治疗视网膜退行性疾病领域的研究。Gamm实验室开发了首个基于hPSC的3D视网膜类器官培养方法,为研究人类视网膜的发育机制提供了重要见解。实验室的研究还明确了基于包括光感受器细胞(视杆细胞和视锥细胞)、视网膜色素上皮(RPE)细胞和神经性视网膜组织等hPSC衍生的视网膜的可靠性。此外,实验室率先使用患者特异性和基因修饰的诱导多能干细胞(iPSCs)模拟视网膜疾病,从而测试治疗视网膜退行性疾病的最优策略,并持续推动这项技术的转化。


关于博雅辑因

博雅辑因(EdiGene,Inc.)是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业,致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台,基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年,总部位于北京,办公地点分布于广州、上海以及美国剑桥。如需了解更多信息,敬请访问公司官网:www.EdiGene.com

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