博雅辑因与北京协和医院达成研究合作，开发特定遗传性视网膜变性基因编辑疗法

2021年11月23日，博雅辑因与北京协和医院睢瑞芳教授团队达成研究合作，基于我国遗传性视网膜变性（IRD）人群的基因变异特征，探索推进针对性的体内基因编辑疗法。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。

睢瑞芳教授团队专注眼遗传病的临床及致病基因研究，通过大样本的研究，获得了我国多种IRD患者独特的基因变异谱。根据合作协议，将选择特定的致病基因变异为靶点，评估博雅辑因拥有自主知识产权的LEAPER™ RNA碱基编辑技术的有效性和安全性，以推进针对该遗传疾病的体内基因编辑疗法的开发进程。

“LEAPER™技术无需引入外源蛋白酶，而是通过特殊设计的arRNA，招募内源ADAR蛋白，实现精准的RNA编辑，在包括遗传疾病在内的多种疾病领域有着广泛的应用前景。”博雅辑因首席技术官袁鹏飞博士表示，“与睢教授团队的合作将加速LEAPER™技术向体内基因编辑疗法的转化，从而尽早帮助患者。”

“当前针对遗传疾病的基因与表型的很多研究和数据都是基于欧美的报道，中国人群中很多遗传疾病的突变位点和特征与欧美并不相同，我们已经掌握了多种眼遗传病中国人群的基因变异特征，为LEAPER™这一前沿基因编辑技术在我国的临床转化研究提供了靶点。”北京协和医院睢瑞芳教授表示，“我们将充分发挥团队多年来的研究和实践经验，积极探索适合中国患者的创新疗法。”

“LEAPER™技术由博雅辑因科学创始人北京大学魏文胜教授实验室发明，此次与北京协和医院的合作，基于中国特定遗传病人群的特征，通过我们自主研发努力，将LEAPER™技术转化为帮助这些患者的创新疗法，是从实验室到医疗机构和企业产学研结合推进前沿技术落地的一次实践。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“随着公司内部研发实力的不断提升和更多外部研究合作的达成，我们将加速基因编辑技术的转化，探索出更多中国治疗方案，使创新疗法早日惠及患者。”

博雅辑因拥有以基因编辑技术为基础的四大研发平台，开发体外基因编辑疗法、体内基因编辑疗法和靶向疗法。目前，公司针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞研究产品ET-01正在开展多中心I期注册性临床试验。

关于睢瑞芳教授

睢瑞芳教授是北京协和医院眼科主任医师、教授、博士研究生导师，任中国医师协会眼科学分会眼遗传病专委会副主委、中国眼科遗传联盟理事。从事眼遗传病、先天性眼病及眼病的综合征等临床及研究工作20余年。团队首次报道了多种中国遗传性视网膜变性的队列研究和多种眼遗传病病例，确定了多种眼遗传病中国患者的临床及基因变异特征，发现了8个新的遗传性视网膜变性基因，及一个新的高度近视致病基因。率先在国内开展遗传性视网膜变性基因治疗研究。先后主持国家及省部级课题十余项，是获得美国抗盲基金会Career Development Award和Individual Award的唯一中国学者。作为第一完成人《遗传眼病的精准诊疗技术的创研与应用》获华夏医学科技奖及中华医学科技奖。

关于LEAPER™

LEAPER™（Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA）是指利用特殊设计的arRNA（ADAR-recruiting RNA）招募内源ADAR蛋白（Adenosine Deaminase Acting on RNA），将特定的腺苷转化为肌苷，实现对RNA的精准编辑。LEAPER™是一项精准、高效，特别适用于体内疗法且具有广泛适用性的RNA编辑技术。LEAPER™技术由北京大学魏文胜教授实验室开发，魏文胜教授也是博雅辑因的科学创始人。

关于博雅辑因

博雅辑因（EdiGene,Inc.）是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向疗法研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海以及美国剑桥。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：www.EdiGene.com。