体外疗法：通用型CAR-T平台
领先项目
复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）是常见的血液恶性肿瘤，r/r B-ALL患者长期生存期通常少于六个月，预后差。NHL在儿童恶性肿瘤发病率中排第四。其治疗方案主要以化疗联合靶向药为主。但传统的治疗方案有时会引起急性骨髓抑制和消化道毒性，影响患者的生活质量，甚至危及生命，且治疗效果大多不理想。所以，一线及二线治疗失败的r/r B-ALL和NHL患者数量众多。
作为一种新兴的肿瘤治疗方法，CAR-T的出现，被视为癌症治疗领域的重大突破之一，为复发或难治的血液肿瘤患者带来了长期生存的希望。但CAR-T属于个性化治疗药品，价格昂贵极大地限制了它的可及性。而且，大量患者在癌症末期进展非常快，自体CAR-T药物生产周期长，存在很多不确定性，很多病人可能没有机会使用。且部分患者自身免疫细胞不足或难以获得体外足量的供体内回输治疗的CAR-T细胞。因此，开发即需即用、成本低的通用型CAR-T产品至关重要。
治疗方案
利用基因编辑去除健康供体T细胞上可能引发不良免疫反应的受体和蛋白，如TCR和BM，以避免移植抗宿主反应(GVHD)和免疫排斥反应(HVGD)。并借助合作伙伴在自体CAR-T免疫细胞领域的多年开发经验，在异体通用型CAR-T疗法上进行深耕和创新。
