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论文
报告
新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的疗法
2020年5月,美国基因编辑与细胞疗法协会(ASGCT)年会,口头报告
重型β地中海贫血治疗项目ET-01(BCL11A红系增强子经CRISPR/CAS9修饰的自体CD34+造血干细胞)的规模化生产及临床前开发
2019年12月,第61届美国血液学(ASH)年会,海报展示
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