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新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的疗法
基于LEAPER
™
技术，通过对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换，生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质，治疗黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征中的W402X突变患者。
