博雅辑因CEO魏东回应4亿元B+轮融资：为什么要融？融来干什么？
发布时间：21-04-21 20:00
来源: 经济观察网
点击量:2018
经济观察网报道
4月21日，以基因组编辑技术为基础的生物医药企业博雅辑因宣布完成4亿元的B+轮融资，这轮融资由正心谷资本领投，博远资本、夏尔巴投资等跟投，博雅辑因现有投资者IDG资本、礼来亚洲基金、红杉资本中国基金等跟投。
这是博雅辑因在去年10月B轮融资4.5亿元之后追加的B+轮融资，其公司称追加的这轮融资将被用于推进其以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化，推动产业化发展。
对于追加融资的原因，博雅辑因CEO魏东在接受经济观察网采访时表示，在B轮融资完成之后，其公司业务上有了发展，去年12月美国子公司负责人和业务拓展负责人两位高管到位，博雅辑因也会更多与国内外公司合作，包括“license-in”（许可引进）和“license-out”（对外许可）。
“在这种情况之下，我们BD的能力也增强了，增加一个B+轮，能够真正使博雅辑因向全球化的基因编辑公司更进一步，这也得到了投资人的认可。”魏东说，4亿元的额度比其最初设定的融资金额范围要大，但因为投资人的认可，最后确定的额度已经非常接近B轮，领投者和跟投者也是迅速确定的。
首张基因编辑IND批件
博雅辑因创立于2015年，目前处于临床阶段，拥有具备自主知识产权的四大平台：针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。
为什么要设立4个平台？魏东说，因为4个平台相对独立，在风险上有对冲性。
在21日宣布融资之前，博雅辑因最近一次为业内知晓的动态是拿到国内第一张基因编辑疗法的临床试验申请（IND）批件：今年1月，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请获国家药监局药品审评中心批准，成为国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
在魏东看来，B+轮融资将用于临床转化和产业化发展，具体来说，包括ET-01临床试验的布局，以及其他产品管线的推进，“这就需要有更好的技术、战略布局，其中最重要的就是团队。比如根据病人、公司和潜在战略合作伙伴的分布，我们现在不仅在国内多城市布局，在美国波士顿也设立了研发中心，这当然需要有大量的资金支持，这就是B+轮的意义”。
魏东说的多城市布局，主要指北京、上海和广州，这也是国内的生物医药企业的惯常做法，依据各自拥有的研发、BD和临床等区位优势优化布局。
博雅辑因的科学创始人是北京大学生命科学学院教授魏文胜，跟魏东是北大同学。也因为这个背景，博雅辑因的研发总部在北京，与北京大学有多项合作。
2018年11月，博雅辑因GMP级别的基因编辑临床应用基地在广州建成，魏东表示，做出这个布局的原因是，ET-01的第一个适应症是输血依赖型β地中海贫血，而中国的地贫病人主要集中在南方，特别是两广和海南。
此外，因为上海是中国的生物科技企业和跨国药企研发中心的重要集聚地，博雅辑因目前的业务拓展办公室布局上海。全球来看，当前基因编辑转化的绝大部分力量在美国波士顿地区，而魏东也在波士顿工作生活过，因此也在波士顿设立研发中心。
基因编辑行业
魏东2018年7月回国，在此之前在跨国企业工作20余年，拥有癌症、阿尔兹海默病、神经退行性疾病、自身免疫及遗传等疾病领域多种创新药的研发和管理经验。
魏东是博雅辑因的第40号员工，当时博雅辑因成立接近3年，处于研究阶段，融资额大概是6000万元。
现在，博雅辑因全部员工大约140人，2018年8月至今共融资11亿元。作为国内专注于基因编辑治疗的公司，博雅辑因在这几年也经历了行业的起起落落。
回顾近3年中国基因编辑行业的变化，魏东说“像坐过山车”：“我刚回来的时候，大家都觉得基因编辑是非常激动人心的赛道，但这个赛道究竟怎么往下走，大家不是特清楚。有些时候听到一点研究者发起的临床的数据，那也是觉得好像有点似是而非。贺建奎事件之后，一提到基因编辑几个字，一下就想到贺建奎，行业进入了冬天。”
2018年11月的贺建奎基因编辑婴儿事件打击了中国的基因编辑行业，魏东当时被问的最多的一个问题是：如果中国不允许做基因编辑，你们公司怎么办？
他当时给投资人的回答是，不相信中国会真正从基因编辑疗法上退下去，不相信在政府支持创新的大环境下，大家注意不到一个革命性创新的技术可能给生活带来的改进。如果有万一，博雅辑因的科技和转化的产品对全球的病人也有吸引力，所以博雅辑因还是可以转化基因编辑技术，让它成为产品。
“因为基因编辑和生物科技的发展，在中国本来就是新兴产业，业内的同行都知道体细胞和生殖细胞的不同。基因编辑体细胞治疗疾病，这个是绝对应该做的。”魏东说。
中国的基因编辑治疗药物开展临床试验是双轨制，可以做医疗技术产品，通过研究者发起临床试验，归口卫健部门管理；也可以走新药临床试验申请的通道，企业发起临床试验，归口药监部门管理。后者的投资比前者高出许多，尤其是药学和非临床阶段。
魏东表示，贺建奎事件之后，博雅辑因一直是两条路并行，一方面在合规条件下，找合适的研究者开展临床试验；另一方面，走IND这条路。
关于IND获批后的一期临床试验的进展，魏东透露，预计下半年会公布研究中心单位和主要研究者。
本文转载自经济观察网，原文链接：http://www.eeo.com.cn/2021/0421/485621.shtml
这是博雅辑因在去年10月B轮融资4.5亿元之后追加的B+轮融资，其公司称追加的这轮融资将被用于推进其以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化，推动产业化发展。
对于追加融资的原因，博雅辑因CEO魏东在接受经济观察网采访时表示，在B轮融资完成之后，其公司业务上有了发展，去年12月美国子公司负责人和业务拓展负责人两位高管到位，博雅辑因也会更多与国内外公司合作，包括“license-in”（许可引进）和“license-out”（对外许可）。
“在这种情况之下，我们BD的能力也增强了，增加一个B+轮，能够真正使博雅辑因向全球化的基因编辑公司更进一步，这也得到了投资人的认可。”魏东说，4亿元的额度比其最初设定的融资金额范围要大，但因为投资人的认可，最后确定的额度已经非常接近B轮，领投者和跟投者也是迅速确定的。
首张基因编辑IND批件
博雅辑因创立于2015年，目前处于临床阶段，拥有具备自主知识产权的四大平台：针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。
为什么要设立4个平台？魏东说，因为4个平台相对独立，在风险上有对冲性。
在21日宣布融资之前，博雅辑因最近一次为业内知晓的动态是拿到国内第一张基因编辑疗法的临床试验申请（IND）批件：今年1月，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请获国家药监局药品审评中心批准，成为国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
在魏东看来，B+轮融资将用于临床转化和产业化发展，具体来说，包括ET-01临床试验的布局，以及其他产品管线的推进，“这就需要有更好的技术、战略布局，其中最重要的就是团队。比如根据病人、公司和潜在战略合作伙伴的分布，我们现在不仅在国内多城市布局，在美国波士顿也设立了研发中心，这当然需要有大量的资金支持，这就是B+轮的意义”。
魏东说的多城市布局，主要指北京、上海和广州，这也是国内的生物医药企业的惯常做法，依据各自拥有的研发、BD和临床等区位优势优化布局。
博雅辑因的科学创始人是北京大学生命科学学院教授魏文胜，跟魏东是北大同学。也因为这个背景，博雅辑因的研发总部在北京，与北京大学有多项合作。
2018年11月，博雅辑因GMP级别的基因编辑临床应用基地在广州建成，魏东表示，做出这个布局的原因是，ET-01的第一个适应症是输血依赖型β地中海贫血，而中国的地贫病人主要集中在南方，特别是两广和海南。
此外，因为上海是中国的生物科技企业和跨国药企研发中心的重要集聚地，博雅辑因目前的业务拓展办公室布局上海。全球来看，当前基因编辑转化的绝大部分力量在美国波士顿地区，而魏东也在波士顿工作生活过，因此也在波士顿设立研发中心。
基因编辑行业
魏东2018年7月回国，在此之前在跨国企业工作20余年，拥有癌症、阿尔兹海默病、神经退行性疾病、自身免疫及遗传等疾病领域多种创新药的研发和管理经验。
魏东是博雅辑因的第40号员工，当时博雅辑因成立接近3年，处于研究阶段，融资额大概是6000万元。
现在，博雅辑因全部员工大约140人，2018年8月至今共融资11亿元。作为国内专注于基因编辑治疗的公司，博雅辑因在这几年也经历了行业的起起落落。
回顾近3年中国基因编辑行业的变化，魏东说“像坐过山车”：“我刚回来的时候，大家都觉得基因编辑是非常激动人心的赛道，但这个赛道究竟怎么往下走，大家不是特清楚。有些时候听到一点研究者发起的临床的数据，那也是觉得好像有点似是而非。贺建奎事件之后，一提到基因编辑几个字，一下就想到贺建奎，行业进入了冬天。”
2018年11月的贺建奎基因编辑婴儿事件打击了中国的基因编辑行业，魏东当时被问的最多的一个问题是：如果中国不允许做基因编辑，你们公司怎么办？
他当时给投资人的回答是，不相信中国会真正从基因编辑疗法上退下去，不相信在政府支持创新的大环境下，大家注意不到一个革命性创新的技术可能给生活带来的改进。如果有万一，博雅辑因的科技和转化的产品对全球的病人也有吸引力，所以博雅辑因还是可以转化基因编辑技术，让它成为产品。
“因为基因编辑和生物科技的发展，在中国本来就是新兴产业，业内的同行都知道体细胞和生殖细胞的不同。基因编辑体细胞治疗疾病，这个是绝对应该做的。”魏东说。
中国的基因编辑治疗药物开展临床试验是双轨制，可以做医疗技术产品，通过研究者发起临床试验，归口卫健部门管理；也可以走新药临床试验申请的通道，企业发起临床试验，归口药监部门管理。后者的投资比前者高出许多，尤其是药学和非临床阶段。
魏东表示，贺建奎事件之后，博雅辑因一直是两条路并行，一方面在合规条件下，找合适的研究者开展临床试验；另一方面，走IND这条路。
关于IND获批后的一期临床试验的进展，魏东透露，预计下半年会公布研究中心单位和主要研究者。
本文转载自经济观察网，原文链接：http://www.eeo.com.cn/2021/0421/485621.shtml
